Merck & Co đã mở rộng thêm danh mục thuốc điều trị ung thư ở Mỹ sau khi Cục Quản lý Dược FDA cấp phép cho Welireg – loại thuốc mà công ty thừa hưởng sau khi mua lại Peloton Therapeutics với trị giá 2,2 tỷ đô la vào năm 2019.
Thuốc Welireg này là một phần trong nỗ lực của Merck nhằm mở rộng danh mục sản phẩm thuốc điều trị ung thư và giảm sự phụ thuộc vào thuốc Keytruda (pembrolizumab). Welireg (belzutifan) là một loại thuốc ức chế HIF-2 alpha dạng uống, đã được FDA chấp thuận sử dụng cho người lớn mắc bệnh von Hippel-Lindau (VHL), một tình trạng di truyền do đột biến gen VHL có thể gây ra các khối u phát triển ở nhiều dạng khác nhau trên các cơ quan của cơ thể.
FDA đã phê duyệt Welireg cho các khối u liên quan đến VHL trong thận, hệ thần kinh trung ương và tuyến tụy mà không cần phẫu thuật ngay lập tức – làm cho đây trở thành liệu pháp toàn thân đầu tiên và duy nhất được chấp thuận cho loại khối u này cho tới lúc này.
Một số nhà phân tích đã dự đoán FDA sẽ chỉ chấp thuận đối với ung thư biểu mô tế bào thận liên quan đến VHL (RCC), nhưng cơ quan này đã cấp cho Welireg một giấy phép phổ rộng bao gồm các bệnh ung thư thần kinh trung ương được gọi là u nguyên bào máu cũng như các khối u nội tiết thần kinh tuyến tụy (pNET).
Sự chấp thuận của FDA dựa trên một thử nghiệm lâm sàng trên 61 bệnh nhân bị RCC liên quan đến VHL – một số người cũng có các khối u khác. Nhóm này được điều trị bằng thuốc với liều 120mg một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có phát sinh độc tính vượt mức cho phép thì dừng lại.
Welireg có tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 49%, với 56% bệnh nhân đáp ứng trong ít nhất một năm sau khi bắt đầu điều trị. Trong một phân nhóm gồm 24 bệnh nhân bị u nguyên bào huyết thanh thì chỉ số ORR là 63%, tăng lên 83% trong nhóm 12 đối tượng cũng mắc pNET.
Merck đã trả trước 1,05 tỷ đô la để đảm bảo quyền đối với Welireg, đồng thời cam kết thêm 1,15 tỷ đô la trong tương lai khi gặp các điều kiện cụ thể. Ví dụ như sự chấp thuận của FDA này kích hoạt khoản thanh toán 50 triệu đô la cho các cổ đông cũ của Peloton, với 50 triệu đô la khác đến hạn khi ra mắt thương mại.
Cho đến nay, Merck – hay còn được biết đến dưới cái tên MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada – chưa xác nhận giá cho loại thuốc mới, chỉ biết rằng nó sẽ được bán “vào đầu tháng 9”.
Trong khi bệnh ung thư VHL là khá hiếm gặp, tham vọng của Merck là mở rộng việc sử dụng thuốc cho một căn bệnh phổ biến hơn nhiều. Họ đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng đối với RCC nâng cao – cả đơn lẻ và kết hợp với Keytruda và Eisai’s Lenvima (lenvatinib) – cũng như u nguyên bào thần kinh đệm, một dạng ung thư não khó điều trị.
Người ta ước tính rằng có khoảng 10.000 bệnh nhân VHL ở Mỹ và 200.000 trên toàn thế giới.
Cổ phiếu của Merck & Co (MRK.NYSE) hiện có thể được giao dịch tại Basel Markets.
Merck&Co dự kiến chia cổ tức vào ngày 14/09/2021.
Mai Phương – Basel Markets Market Analyst.
